Per la terapia genica si utilizzano solitamente?

Domanda di: Pacifico Giuliani  |  Ultimo aggiornamento: 28 dicembre 2021
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Nella maggior parte dei casi, la terapia genica fa ricorso a vettori virali per il trasferimento degli acidi nucleici con funzione terapeutica; i più utilizzati sono quelli basati sui retrovirus murini, sull'adenovirus e sul virus adenoassociato (AAV).

Cosa è la cura genica?

Trattare le malattie mirando alle basi genetiche

Il concetto base di questa strategia terapeutica è di fornire all'organismo una copia corretta del gene difettoso o un altro gene che possa compensarne il malfunzionamento nelle cellule colpite dalla malattia.

Come agisce la terapia genica?

La terapia genica consiste nell'introdurre nelle cellule del paziente un gene che permette di curarlo. A questo scopo, il Dna terapeutico è inserito in un vettore (un virus reso innocuo), capace di veicolare il prezioso carico nelle cellule bersaglio (vedi schema qui sotto).

Come curare le malattie genetiche?

Grazie alla terapia genica, numerose malattie genetiche hanno oggi una speranza di cura. La terapia genica rende inattivo un virus che normalmente è una minaccia per l'organismo e lo utilizza come veicolo per portare la versione sana del gene difettoso nelle cellule malate, correggendo così il difetto genetico.

Quali vettori si utilizzano per trasferire geni tra organismi diversi?

I virus attualmente studiati quali vettori per la terapia genica sono: i retrovirus; i lentivirus; gli adenovirus; i virus adenoassociati; gli herpes simplex virus. Ognuno di questi vettori presenta vantaggi e svantaggi.

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Quali sono le tecniche per trasferire geni all'interno dei batteri?

Per trasferire il materiale genetico, quindi plasmidi o sequenze genomiche, i batteri hanno elaborato tre diversi meccanismi, chiamati: trasformazione, coniugazione e trasduzione.

Quali sono i vettori di clonaggio?

VETTORI DI CLONAGGIO

Sequenza di DNA capace di replicarsi in maniera autonoma che può essere utilizzata per trasferire frammenti di DNA esogeno. Quelli più utilizzati sono basati su DNA di plasmidi o sul DNA del batteriofago lambda.

Cosa si potrà fare nel futuro grazie al sequenziamento del DNA?

Ma il futuro del sequenziamento potrebbe andare ben oltre il bancone di un laboratorio: alcuni studiosi parlano già di sequenziamento ubiquitario, grazie al quale questa metodica potrebbe entrare nelle case di tutti e diventare un importante sistema di monitoraggio dell'ambiente domestico e della salute di chi ci abita ...

Quali sono le malattie genetiche?

In Italia le malattie ereditarie sono oltre 6000 e le più comuni sono:
  • L'anemia mediterranea (1 bambino su 2.500)
  • La fibrosi cistica (1 bambino su 2.700)
  • La sordità congenita (1 bambino su 4000)
  • La sindrome dell'X-fragile (1 bambino su 4000)

Come si classificano le malattie genetiche?

Le malattie genetiche sono generalmente distinte in tre principali categorie: cromosomiche, monogeniche o mendeliane, e poligeniche-multifattoriali.

Qual è il ruolo dei virus nella terapia genica?

I VIRUS ADENOASSOCIATI

Per il suo utilizzo nella terapia genica o nel campo vaccini, il vettore virale viene deprivato dei geni essenziali per la replicazione: non può quindi riprodursi nell'organismo (è reso innocuo) ma è ancora capace di trasferire il suo materiale genetico all'interno della cellula.

Come si fa a sapere se si è portatori di malattie genetiche?

Sono esami del sangue che si effettuano alla donna o alla coppia, prima della gravidanza, per valutare lo stato di portatore sano.

Quale tecnica consente di ricostruire la sequenza del DNA dopo che è stato frammentato?

Grazie alla tecnica del sequenziamento del DNA, che consente di determinare l'ordine delle basi azotate, siamo in grado di “leggere” il codice genetico. Dopo un sequenziamento, quello che si ottiene è un ordine di basi del tipo ATCGATCGAATTGGCCTTAA ecc.

Come avviene il sequenziamento del genoma?

Il sequenziamento dei genomi prevede l'isolamento del DNA, la sua frammentazione casuale e il clonaggio dei frammenti ottenuti in vettori stabili alla propagazione in cellule di batteri o di lievito, in quanto le attuali tecnologie non consentono il sequenziamento di più di 1000 basi nucleotidiche per ogni singolo ...

Come viene sequenziato il DNA?

Il campione di DNA da sequenziare viene diviso in quattro reazioni separate, ognuna delle quali contiene la DNA polimerasi e tutti e 4 i deossiribonucleotidi (dATP, dCTP, dGTP, dTTP). ... In questo modo ogni filamento di DNA emetterà una luce di colore diverso in base al nucleotide (ddNTP) col quale terminerà.

Quali sono gli enzimi comunemente usati per tagliare e clonare frammenti di DNA in un vettore?

I plasmidi sono impiegati in laboratorio per:

riconoscere siti specifici e tagliare frammenti di DNA; clonare frammenti di DNA d'interesse in cellule batteriche.

Quali sono i vettori genici?

Nell'ambito della biologia molecolare ci si riferisce al termine vettore per indicare un sistema capace di trasportare sequenze di DNA di interesse all'interno di un organismo estraneo e permettere l'espressione dei geni o l'integrazione degli stessi nell'organismo target.

Che cosa sono i vettori Plasmidici?

Vettori plasmidici

I plasmidi sono elementi genetici di DNA, circolari ed extracromosomici, che si replicano in maniera autonoma rispetto al cromosoma batterico. Sono stati usati per effettuare il primo clonaggio del DNA, avvenuto negli anni '70.

Come si chiama il processo di divisione dei batteri?

La cellula cresce di dimensione, duplica il proprio DNA e poi si divide semplicemente in due con un processo che prende il nome di scissione binaria (▶figura 2): I segnali riproduttivi.

Come si chiama la tecnica utilizzata per creare OGM?

Fusione di protoplasti

La fusione dei protoplasti è una tecnica utilizzata per produrre ibridi cellulari. Le cellule parentali possono appartenere alla stessa specie o a due specie diverse.

Come si chiamano le piccole molecole di DNA che possono essere trasmesse da un batterio all'altro?

I trasposoni (geni saltatori) sono delle corte sequenze di DNA che possono spostarsi da un plasmide a un altro, tra plasmidi e cromosoma batterico o tra plasmidi e batteriofagi (virus batterici), ma non sono in grado di replicarsi in maniera au- tonoma.

Quali sono le tecniche di sequenziamento di seconda generazione?

ChIP-Seq (Chromatin immunoprecipitation sequencing: DNA o RNA a cui sono legati specifiche proteine) Metil-Seq (studio del pattern di metilazione del DNA, epigenetica) Sequenziamento bisolfito dell'intero genoma (Whole genome bisulfite sequencing, WGBS)

Quanto costa sequenziare il genoma?

Sequenziare la parte codificante del mio genoma è costato 1000 euro, ma per tutto quello che serve per interpretare i dati si arriva come minimo a 3000 euro; costi proibitivi per la gente, ma nei prossimi anni questi costi scenderanno e anche di molto.

Come funziona illumina?

Sequenziamento: tecnologia Illumina. L'amplificazione dei frammenti avviene su celle a flusso in modo casuale. Un singolo filamento della libreria di DNA si piega e si attacca a un secondo oligonucleotide sulla cella a flusso per formare un ponte.

Come si trasmette una malattia genetica?

Una malattia ereditaria si trasmette dai genitori ai figli attraverso il DNA seguendo precise regole di trasmissione, così come avviene per il colore degli occhi o il gruppo sanguigno.

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