Che cos'è la terapia genica?

Domanda di: Dr. Timoteo Damico  |  Ultimo aggiornamento: 23 dicembre 2021
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Con terapia genica si intende la modifica del materiale genetico all'interno delle cellule al fine di poter curare delle patologie. Fu concepita a seguito del grande progresso delle metodiche di biologia molecolare e ingegneria genetica sviluppatesi a partire dagli anni ottanta.

Che vuol dire terapia genica?

La terapia genicaTrattamento basato sul trasferimento di materiale genetico estraneo (DNA o RNA) inserito nel nucleo delle cellule di un individuo per prevenire o curare una patologia. La terapia genica è in fase sperimentale nel trattamento di alcuni tipi di cancro.

Come agisce la terapia genica?

La terapia genica consiste nell'introdurre nelle cellule del paziente un gene che permette di curarlo. A questo scopo, il Dna terapeutico è inserito in un vettore (un virus reso innocuo), capace di veicolare il prezioso carico nelle cellule bersaglio (vedi schema qui sotto).

Qual è il ruolo dei virus nella terapia genica?

I VIRUS ADENOASSOCIATI

Per il suo utilizzo nella terapia genica o nel campo vaccini, il vettore virale viene deprivato dei geni essenziali per la replicazione: non può quindi riprodursi nell'organismo (è reso innocuo) ma è ancora capace di trasferire il suo materiale genetico all'interno della cellula.

Come curare le malattie genetiche?

Grazie alla terapia genica, numerose malattie genetiche hanno oggi una speranza di cura. La terapia genica rende inattivo un virus che normalmente è una minaccia per l'organismo e lo utilizza come veicolo per portare la versione sana del gene difettoso nelle cellule malate, correggendo così il difetto genetico.

Che cos'è la terapia genica?



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Cosa si potrà fare nel futuro grazie al sequenziamento del DNA?

Ma il futuro del sequenziamento potrebbe andare ben oltre il bancone di un laboratorio: alcuni studiosi parlano già di sequenziamento ubiquitario, grazie al quale questa metodica potrebbe entrare nelle case di tutti e diventare un importante sistema di monitoraggio dell'ambiente domestico e della salute di chi ci abita ...

Quali sono le malattie genetiche?

In Italia le malattie ereditarie sono oltre 6000 e le più comuni sono:
  • L'anemia mediterranea (1 bambino su 2.500)
  • La fibrosi cistica (1 bambino su 2.700)
  • La sordità congenita (1 bambino su 4000)
  • La sindrome dell'X-fragile (1 bambino su 4000)

Perché i virus sono particolarmente adatti a trasportare i geni di un individuo sano a scopo terapeutico?

I virus hanno un'ottima tendenza ad infettare le cellule e ad inserirvi il proprio DNA sia integrandolo sia sotto forma d'episoma. Rispetto ai sistemi di trasferimento non virali, quindi, hanno un'efficienza nettamente maggiore.

A cosa servono le terapie geniche?

Trattare le malattie mirando alle basi genetiche

Il concetto base di questa strategia terapeutica è di fornire all'organismo una copia corretta del gene difettoso o un altro gene che possa compensarne il malfunzionamento nelle cellule colpite dalla malattia.

Quali vettori si utilizzano per trasferire geni tra organismi diversi?

I virus attualmente studiati quali vettori per la terapia genica sono: i retrovirus; i lentivirus; gli adenovirus; i virus adenoassociati; gli herpes simplex virus. Ognuno di questi vettori presenta vantaggi e svantaggi.

Quali sono le tecniche per trasferire geni all'interno dei batteri?

Per trasferire il materiale genetico, quindi plasmidi o sequenze genomiche, i batteri hanno elaborato tre diversi meccanismi, chiamati: trasformazione, coniugazione e trasduzione.

Come funziona il virus?

Il virus è come un cavallo di Troia che entra nella cellula e passa inosservato, ma in realtà racchiude i nemici al suo interno. Quando la cellula ospite crea nuove cellule, replica sia il suo materiale genetico che quello del virus.

Che ruolo svolge l'RNA messaggero?

L'RNA messaggero (noto con l'abbreviazione di mRNA o con il termine più generico di trascritto) è un tipo di RNA che codifica e porta informazioni durante la trascrizione dal DNA ai siti della sintesi proteica, per essere sottoposto alla traduzione.

Perché i virus non sono classificati tra gli esseri viventi?

Per le loro caratteristiche in molti ritengono che non possono essere inclusi nei domini della vita (procarioti ed eucarioti, classificazione più recente, del 2004). Per esempio, non hanno una vita autonoma, non sono in grado di riprodursi da soli né di trasformare il cibo attraverso il metabolismo.

Come si curano le malattie di origine virale?

I virus non sono batteri, motivo per cui gli antibiotici sono inefficaci contro le infezioni virali, mentre alcuni vaccini offrono una buona protezione. Esistono inoltre farmaci antivirali, che solitamente sono citotossici e come tali lesivi sia per il virus che per la cellula.

Come funziona un batterio?

I batteri sono dei microrganismi unicellulari (formati da una sola cellula), sono più grandi dei virus e sono visibili utilizzando il microscopio ottico. I batteri sono in grado di riprodursi (replicarsi) autonomamente nell'ambiente e anche in vari tessuti del corpo umano.

Come si manifestano le malattie genetiche?

Le malattie genetiche si manifestano quando uno o più geni presentano delle alterazioni o mutazioni. Sapere qual è l'alterazione che causa la malattia può essere un elemento molto importante per fare una diagnosi corretta di una persona e dei membri della sua famiglia.

Come si fa a sapere se si è portatori di malattie genetiche?

Sono esami del sangue che si effettuano alla donna o alla coppia, prima della gravidanza, per valutare lo stato di portatore sano.

Come capire se si hanno malattie genetiche?

Tra questi esami vi sono la villocentesi e l'amniocentesi che, attraverso l'analisi dei villi coriali o del liquido amniotico, permettono di diagnosticare se il nascituro presenterà un'alterazione genica o cromosomica, associata a una specifica malattia.

Quale tecnica consente di ricostruire la sequenza del DNA dopo che è stato frammentato?

Grazie alla tecnica del sequenziamento del DNA, che consente di determinare l'ordine delle basi azotate, siamo in grado di “leggere” il codice genetico. Dopo un sequenziamento, quello che si ottiene è un ordine di basi del tipo ATCGATCGAATTGGCCTTAA ecc.

Come avviene il sequenziamento del genoma?

Il sequenziamento dei genomi prevede l'isolamento del DNA, la sua frammentazione casuale e il clonaggio dei frammenti ottenuti in vettori stabili alla propagazione in cellule di batteri o di lievito, in quanto le attuali tecnologie non consentono il sequenziamento di più di 1000 basi nucleotidiche per ogni singolo ...

Come viene sequenziato il DNA?

Il campione di DNA da sequenziare viene diviso in quattro reazioni separate, ognuna delle quali contiene la DNA polimerasi e tutti e 4 i deossiribonucleotidi (dATP, dCTP, dGTP, dTTP). ... In questo modo ogni filamento di DNA emetterà una luce di colore diverso in base al nucleotide (ddNTP) col quale terminerà.

Come avviene la sintesi Dell'rna Messaggero?

Forma di RNA che media il trasferimento dell'informazione dai geni (DNA) ai ribosomi dove avviene la sintesi delle proteine. È sintetizzato dalle RNA polimerasi (trascrizione), e ha una sequenza nucleotidica uguale a una delle due eliche del DNA (codificante) e quindi complementare all'altra (stampo).

Quali sono i tre tipi di RNA?

In entrambi i prokaryotes ed eucarioti, ci sono tre tipi principali di RNA - il RNA messaggero (mRNA), di RNA ribosomiale (rRNA) e di RNA di trasferimento (tRNA).

Che differenza c'è tra RNA e DNA?

DNA e RNA: Differenze

Il DNA è costituito da due filamenti che corrono in direzioni opposte (antiparallelo), formando così una struttura a doppia elica in cui le due catene polinucleotidiche sono tenute insieme da legami di idrogeno tra le rispettive basi azotate. La RNA è invece composta da un unico filamento.

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