In che cosa consiste la terapia genica?

Domanda di: Dott. Lazzaro Gatti  |  Ultimo aggiornamento: 10 dicembre 2021
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La terapia genicaTrattamento basato sul trasferimento di materiale genetico estraneo (DNA o RNA) inserito nel nucleo delle cellule di un individuo per prevenire o curare una patologia. La terapia genica è in fase sperimentale nel trattamento di alcuni tipi di cancro.

Come si fa una terapia genica?

COME FUNZIONA LA TERAPIA GENICA?
  1. in vivo: il “gene terapeutico” viene somministrato direttamente nell'organismo del paziente, mediante un'iniezione per via locale (organo bersaglio) o per via sistemica (nella circolazione sanguigna);
  2. ex vivo: la correzione avviene all'esterno dell'organismo del paziente.

Qual è il ruolo dei virus nella terapia genica?

I VIRUS ADENOASSOCIATI

Per il suo utilizzo nella terapia genica o nel campo vaccini, il vettore virale viene deprivato dei geni essenziali per la replicazione: non può quindi riprodursi nell'organismo (è reso innocuo) ma è ancora capace di trasferire il suo materiale genetico all'interno della cellula.

Che vuol dire terapia cellulare e genica?

Di recente, la terapia cellulare e genica è stata impiegata per “armare” le cellule del nostro sistema immunitario con nuove proteine in grado di riconoscere e uccidere le cellule cancerose del corpo.

Per cosa viene utilizzata la terapia genica?

In particolare la terapia genica si propone di curare una patologia causata dall'assenza o dal difetto di uno o più geni (mutati) con la sostituzione con una variante "sana". Dunque, è necessario in primo luogo identificare il singolo gene o i diversi geni responsabili della malattia genetica.

La terapia genica



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Quali vettori si utilizzano per trasferire geni tra organismi diversi?

I virus attualmente studiati quali vettori per la terapia genica sono: i retrovirus; i lentivirus; gli adenovirus; i virus adenoassociati; gli herpes simplex virus. Ognuno di questi vettori presenta vantaggi e svantaggi.

Che cosa è la terapia del dolore?

La terapia del dolore è una disciplina della medicina che si occupa della diagnosi e della cura del paziente affetto da sintomatologia dolorosa acuta e cronica, benigna o neoplastica. In questa specialità il termine curare riacquista il suo significato più vero di "prendersi cura della persona".

Cosa sono i farmaci genomici?

La farmacogenomica è una branca della biologia che si occupa del ruolo ricoperto dalla genetica nella risposta inter-individuale ai farmaci.

Quali sono i rischi della terapia genica?

Va ricordato che uno degli effetti collaterali della terapia genica con questi tipi di vettori, su cui i ricercatori hanno sempre posto grande attenzione, è proprio quella dell'integrazione casuale del materiale genico, col rischio di provocare l'attivazione di geni che inneschino il cancro o la modifica di altri geni ...

Cosa significa vettore virale?

Un vaccino a vettore virale utilizza un virus (generalmente un adenovirus incompetente per la replicazione) per portare all'interno della cellula la sequenza del codice genetico che codifica per la proteina spike.

Che cos'è un vettore Adenovirale?

Gli adenovirus sono considerati vettori eccellenti per la consegna degli antigeni dell'obiettivo ai host mammiferi a causa della loro capacità per indurre sia le risposte immunitarie innate che adattabili.

Quali sono le tecniche per trasferire geni all'interno dei batteri?

Per trasferire il materiale genetico, quindi plasmidi o sequenze genomiche, i batteri hanno elaborato tre diversi meccanismi, chiamati: trasformazione, coniugazione e trasduzione.

Che ruolo svolge l'RNA messaggero?

L'RNA messaggero (noto con l'abbreviazione di mRNA o con il termine più generico di trascritto) è un tipo di RNA che codifica e porta informazioni durante la trascrizione dal DNA ai siti della sintesi proteica, per essere sottoposto alla traduzione.

Come funzionano gli oligonucleotidi antisenso?

L'oligonucleotide antisenso si lega all'RNA messaggero, o a sequenze di controllo dell'espressione genica presenti sul filamento complementare di DNA, impedendo così la decodificazione ed il successivo processo di sintesi proteica.

Cosa comporta la modifica del DNA?

Una mutazione modifica quindi il genotipo di un individuo e può eventualmente modificarne il fenotipo a seconda delle sue caratteristiche e delle interazioni con l'ambiente. Le mutazioni sono gli elementi di base grazie ai quali possono svolgersi i processi evolutivi.

Quando si ricorre alla terapia del dolore?

La terapia del dolore viene somministrata in caso di dolore cronico e persistente; viene definito cronico quel dolore che rimane anche dopo la guarigione e che non collegato ad una patologia scatenante. Esso si differenzia dal dolore acuto che è considerato sintomo di una malattia e sparisce con il cessare della causa.

Quali sono i farmaci per la terapia del dolore?

Il trattamento del dolore con terapia farmacologica si avvale essenzialmente di FANS (antinfiammatori non steroidei, sempre dotati di buona od ottima attività analgesica), oppioidi deboli e oppioidi forti, anticonvulsivanti e antidepressivi (molto usati nel dolore neuropatico) e anestetici locali.

Come viene eseguita la terapia del dolore?

La terapia ha inizio con la somministrazione di un analgesico leggero per passare poi a uno più potente, se e quando sarà necessario. Se il dolore è intenso fin dall'esordio, si somministra subito un analgesico forte, come la morfina.

Quando nasce la terapia genica?

La storia della terapia genica vera e propria inizia nel 1990, quando per la prima volta venne trattata una bambina di 4 anni affetta da immunodeficienza combinata grave (Ada-SCID), una rara patologia che consiste in una marcata compromissione del sistema immunitario, nel tentativo di correggere il DNA dei linfociti T ...

Che differenza c'è tra RNA e DNA?

Differenze tra RNA e DNA

Il DNA è presente nel nucleo di tutte le cellule mentre l'RNA è presente sia nel nucleo che nel citoplasma. Il DNA (acido desossiribonucleico) contiene il patrimonio genetico degli organismi viventi; da esso dipende la formazione dell'RNA, e di conseguenza la sintesi delle proteine.

Come viene prodotto RNA messaggero?

All'interno del vaccino, l'mRNA è protetto, incapsulato all'interno di sfere fatte di grassi (liposomi), simili a quelli presenti delle nostre cellule. Una volta iniettati nel nostro corpo, i liposomi liberano l'mRNA che contiene le informazioni necessarie per produrre la proteina Spike del virus.

Che cosa significa la sigla DNA in italiano?

Il materiale contenente le informazioni che si trasmettono da una generazione all'altra è costituito, in tutti gli organismi viventi, dagli acidi nucleici denominati acido desossiribonucleico (DNA) e acido ribonucleico (RNA).

Come si chiama il processo di divisione dei batteri?

La cellula cresce di dimensione, duplica il proprio DNA e poi si divide semplicemente in due con un processo che prende il nome di scissione binaria (▶figura 2): ... La duplicazione del DNA. In genere i batteri possiedono una singola molecola di DNA, legata a proteine , che costituisce un cromosoma circolare.

Perché la coniugazione e vantaggiosa per i batteri?

Ogni pilo mostra un diametro di 8 nm ed una lunghezza media di 20 μm ed è costituito da polimeri della proteina pilina, codificata dal gene traA in Escherichia coli. La capacità di coniugazione, compresa la capacità di sintetizzare i pili sessuali, è conferita al batterio donatore da elementi genetici quali i plasmidi.

Come si chiamano le piccole molecole di DNA che possono essere trasmesse da un batterio all'altro?

I plasmidi, già evidenziati dal celebre biologo F. Griffith nel 1928, sono dei minuscoli filamenti di DNA circolare situati all'interno del citoplasma delle cellule procariotiche. Sono chiaramente distinguibili per dimensioni dal cromosoma circolare batterico, ma differiscono da esso soprattutto per la funzione.

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